2月28日,美國FDA在將審查推遲了三個月后,終于批準(zhǔn)了由中國生物藥企傳奇生物公司研發(fā)的一款針對多發(fā)性骨髓瘤(BCMA)的嵌合抗原受體(CAR-T)細(xì)胞技術(shù)療法cilta-cel,從而使其能夠在全球市場與制藥巨頭百時美施貴寶(BMS)競爭,后者此前擁有美國FDA批準(zhǔn)的唯一一款針對BCMA的CAR-T療法Abecma。
消息公布后,傳奇生物在納斯達(dá)克的股價大漲超過12%。傳奇生物母公司金斯瑞周二港股開盤后,股價在上漲7%后回落。
cilta-cel也是為數(shù)不多的中國成功“出海”并正式在美國獲批的生物藥。上個月,信達(dá)生物和禮來(Eli Lilly)開發(fā)的肺癌治療藥物信迪利單抗(sintilimab)未獲得美國FDA的批準(zhǔn)。
這款新藥的定價為46.5萬美元,高于Abecma的41.95萬美元。CAR-T療法高昂的價格是目前限制其應(yīng)用的重要因素。中國去年批準(zhǔn)的首個細(xì)胞治療產(chǎn)品的價格高達(dá)120萬元人民幣。美國FDA的批準(zhǔn)也有望加速cilta-cel在中國的上市進(jìn)程。
2017年12月,傳奇生物與強生公司旗下制藥公司楊森達(dá)成授權(quán)合作,由楊森支付傳奇生物3.5億美元預(yù)付款。雙方未公布藥物批準(zhǔn)后的里程碑款項,業(yè)內(nèi)人士預(yù)計,傳奇生物將獲得數(shù)億美元的里程碑款項。
根據(jù)合作協(xié)議,傳奇生物和楊森將按70:30的比例分享這款藥物在中國的權(quán)益,并按50:50的比例分享海外權(quán)益。
Cilta-cel的批準(zhǔn)落后競爭對手大約一年時間,傳奇生物仍然認(rèn)為長期數(shù)據(jù)表明這款新藥有望占據(jù)上風(fēng)。此前的研究數(shù)據(jù)顯示,中位隨訪12.4個月,該藥物的客觀緩解率(ORR)達(dá)到97%,其中92.8%的患者至少獲得了部分緩解(VGPR)。
傳奇生物CEO黃穎表示,公司已經(jīng)聘請了銷售、營銷和培訓(xùn)團(tuán)隊,準(zhǔn)備好將這款藥物推向市場。
此外,由于預(yù)計到這款藥物很快會獲得批準(zhǔn),傳奇生物和楊森公司去年已經(jīng)宣布在比利時增加一個新的細(xì)胞療法制造工廠,以加速cilta-cel的生產(chǎn)和交付。不過雙方?jīng)]有透露生產(chǎn)成本。
生物基金公司Loncar Investments創(chuàng)始人布拉德•隆卡(Brad Loncar)對第一財經(jīng)記者表示:“他們在定價時有意識地高過了競爭對手的價格。”隆卡預(yù)計,這款藥物的生產(chǎn)成本可能在15萬美元左右。
目前針對多發(fā)性骨髓瘤的潛在療法除了CAR-T之外,還包括雙特異性和抗體藥物偶聯(lián)物(ADC)。券商Jeffries在一份報告中寫道,在評估了各種療法的前景后,他們認(rèn)為Cilta-cel的優(yōu)勢顯著。
近年來,細(xì)胞療法的臨床價值不斷顯現(xiàn)出來,滿足了過去大量未被滿足的臨床需求。根據(jù)弗若斯特沙利文預(yù)測,2021年中國CAR-T市場規(guī)模約為2億元,到2024年將增長至53億元,至2030年市場規(guī)模有望達(dá)到289億元。
該機構(gòu)認(rèn)為,中國如果能持續(xù)深耕技術(shù)研發(fā),有望在未來短時間內(nèi)彎道超車,占據(jù)很大一部分全球市場份額。
上周,中國生物藥企亙喜生物也宣布了其同種異體CAR-T細(xì)胞療法TruUCAR平臺的進(jìn)展,未來有望打造一系列成本更低、使用更便捷的“即用型”同種異體CAR-T單藥療法。
另據(jù)智慧芽創(chuàng)新研究中心上個月發(fā)布的一份針對CAR-T細(xì)胞免疫治療的研究報告,截至2月15日,全球在CAR-T細(xì)胞免疫療法領(lǐng)域的專利申請約有2.1萬件。其中,美國在CAR-T細(xì)胞療法領(lǐng)域處于技術(shù)領(lǐng)先地位,中國則以明顯領(lǐng)先于歐洲和日本的優(yōu)勢緊跟美國。
報告同時指出,在蓬勃發(fā)展的市場和技術(shù)背后,CAR-T細(xì)胞療法仍面臨不少挑戰(zhàn),副作用控制、實體瘤療效、“天價”治療費用等問題仍是全行業(yè)時下待攻克的焦點課題。未來,通用型CAR-T細(xì)胞療法的技術(shù)突破或?qū)⒔档椭委熧M用,與此同時,專利訴訟將成為巨頭之間爭奪或穩(wěn)固市場份額的主要方式之一。
中科院院士、免疫學(xué)專家董晨表示:“CAR-T研發(fā)成本高,要在價格上對于創(chuàng)新療法進(jìn)行保護(hù),使得企業(yè)不斷改造技術(shù)。”他透露,目前雙靶點CAR-T也都在研發(fā)中,需要大量的經(jīng)費,應(yīng)支持創(chuàng)新型企業(yè)在一定期限內(nèi)回收成本。
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